B. FOGLIO ILLUSTRATIVO
F oglio illustrativo: informazioni per l’utilizzatore
VPRIV 400 Unità polvere per soluzione per infusione
velaglucerasi alfa
Legga attentamente questo foglio prima che questo medicinale le venga somministrato perché contiene importanti informazioni per lei.
- Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
- Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico.
- Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolg a a l medico. Vedere paragrafo 4.
Contenuto di questo foglio:
- Che cos’è VPRIV e a che cosa serve
- Cosa deve sapere prima di ricevere VPRIV
- Come si usa VPRIV
- Possibili effetti indesiderati
- Come conservare VPRIV
- Contenuto della confezione e altre informazioni
Elenco capitoli
- 1. Che cos’è VPRIV e a che cosa serve
- 4. P ossibili effetti indesiderati
- 5. Come conservare VPRIV
- 6. Co ntenuto della confezione e altre informazioni
1. Che cos’è VPRIV e a che cosa serve
VPRIV è una terapia enzimatica sostitutiva (TES) a lungo termine in pazienti affetti da malattia di Gaucher di tipo 1.
La malattia di Gaucher è un disordine genetico causato dalla carenza o dal malfu nzionamento di un enzima chiamato glucocerebrosidasi. Nei casi di carenza o di malfunzionamento di questo enzima, all’interno delle cellule dell’organismo si accumula una sostanza chiamata glucocerebroside che causa i segni e i sintomi della malattia di Ga ucher.
VPRIV contiene una sostanza chiamata velaglucerasi alfa, che è pensat a per sostituire l’enzima carente o difettoso, glucocerebrosidasi, nei pazienti con malattia di Gaucher.
2. Cosa deve sapere prima di ricevere VPRIV
VPRIV non le deve essere sommi nistrato:
- se è severamente allergico a velaglucerasi alfa o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6).
Avvertenze e precauzioni
Si rivolga al medico prima di ricevere VPRIV
- Se è trattato con VPRIV, potrebbe sviluppare un effetto indesiderato durante o dopo l’infusione (vedere paragrafo 4), noto come reazione da infusione, che in alcuni casi può essere grave.
- Le reazioni da infusione includono vertigini, cefalea, nausea, ipotensione o ipertensione, stanchezza e f ebbre. Se sviluppa una reazione da infusione, deve informare immediatamente il medico.
- Se sviluppa una reazione da infusione, potranno esserle prescritti altri farmaci per tratta rla o per prevenire reazioni future, tra cui medicinali contro le allergie (an tistaminici), medicinali contro la febbre (antipiretici) o medicinali come il cortisone (corticosteroidi).
- Se la reazione da infusione è grave, il medico interromperà immediatamente l’infusione endovenosa e inizierà a somministrarle un trattamento medico a ppropriato.
- In caso di gravi reazioni da infusione e/o perdita di effetto del medicinale, il medico le prescriverà un esame del sangue per verificare se lei abbia sviluppato anticorpi che possono influire sull’esito del trattamento.
- Nella maggior parte dei casi lei potrà continuare a ricevere VPRIV, anche se manifesterà una reazione da infusione.
Informi il medico se in precedenza ha sviluppato una reazione da infusione o una reazione allergica ad altre TES per la malattia di Gaucher.
Bambini
VPRIV non dev e essere usato nei bambini di età inferiore a 2 anni.
Altri medicinali e VPRIV
Informi il medico se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe assumere qualsiasi altro medicinale, compresi quelli senza prescrizione medica.
Gravidanza e allattamento
La malattia di Gaucher può acuirsi durante la gravidanza e per alcune settimane dopo il parto. Le pazienti con malattia di Gaucher in gravidanza o che hanno intenzione di programmare una gravidanza devono consultare il medico prima di ricevere questo medicinale.
Se sta allattando o ha intenzione di allattare, consulti il medico prima di ricevere questo medicinale.
Chieda consiglio al medico o al farmacista prima di ricevere questo medicinale.
Guida di veicoli e utilizzo di macchinari
VPRIV non altera o altera in modo trascurabile la capacità di guidare veicoli o di usare macchinari.
VPRIV contiene sodio
Ciascun flaconcino da 400 Unità di medicinale contiene 12,15 mg di sodio. Da tenere in considerazione in persone che seguono una dieta a basso contenuto di sodio.
3. Come si usa VPRIV
Questo medicinale deve essere utilizzato solo sotto la supervisione medica appropriata di un medico competente nella terapia della malattia di Gaucher. Questo medicinale è somministrato per infusione endovenosa da un medic o o infermiere.
Dose
La dose raccomandata è 60 Unità / kg da somministrare a settimane alterne.
Se lei è attualmente in trattamento con un’altra TES per la malattia di Gaucher e il medico desidera prescriverle VPRIV, può iniziare la terapia con VPRIV alla stessa dose e frequenza di somministrazione della precedente terapia.
Uso nei bambini e negli adolescenti
VPRIV può essere somministrato a bambini e adolescenti da i 2 ai 17 anni alla stessa dose e frequenza degli adulti.
Uso nei pazienti anziani
VPRIV può essere somministrato ai pazienti anziani (età > 65 anni) alla stessa dose e frequenza degli adulti.
Risposta al trattamento
Il medico monitorerà la sua risposta al trattamento e potrà modificare la dose (aumentandola o riducendola) nel tempo.
Se toll ererà bene le infusioni che le saranno somministrate in clinica, il medico o l’infermiere potranno somministrarle VPRIV in trattamento domiciliare.
Somministrazione
VPRIV è fornito in un flaconcino sotto forma di polvere compatta da miscelare con acqua st erile e diluire ulteriormente con soluzione di sodio cloruro 9 mg /ml (0,9%) prima dell’infusione endovenosa.
Una volta preparato, il medicinale le sarà somministrato dal medico o dall’infermiere per infusione endovenosa (mediante fleboclisi in una vena) nell’arco di 60 minuti.
Se ha qualsiasi dubbio sull’uso di questo medicinale, si rivolga al medico.
4. P ossibili effetti indesiderati
Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone li manifestin o.
Tuttavia, alcuni pazienti hanno sviluppato una reazione allergica cutanea che può interessare fino a 1 persona su 10 (comune) come grave rash o prurito. In un caso si è verificata una grave reazione allergica, con difficoltà di respirazione, gonfiore di volto, labbra, lingua o gola. Informi immediatamente il medico se sviluppa uno di questi sintomi.
Negli studi su VPRIV la maggior parte degli effetti indesiderati è stata osservata durante l’infusione o poco dopo. Questi effetti, noti come reazioni da infusione, possono interessare più di 1 persona su 10 (molto comuni) e includono:
- cefalea
- vertigini
- febbre/aumento della temperatura corporea
- riduzione della pressione arteriosa o aumento della pressione arteriosa
- nausea e stanchezza.
Se manifesta simili e ffetti indesiderati, informi immediatamente il medico. Nella maggior parte dei casi si trattava di effetti indesiderati lievi.
Negli studi su VPRIV sono stati inoltre riferiti i seguenti effetti indesiderati.
Effetti indesiderati molto comuni:
- dolore oss eo
- dolore articolare
- mal di schiena
- debolezza/perdita di forze/ stanchezza
Effetti indesiderati comuni:
- dolore addominale/nausea
- facilità di sanguinamento/di formazione di lividi
- arrossamento cutaneo
- tachicardia
- rash/orticaria
- sviluppo di anticorpi a VPRIV (vedere paragrafo 2)
Segnalazione degli effetti indesiderati
Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o al farmacista. Lei può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’ Allegato V.
Segnalando gli effetti indesiderati lei può contribuire a fornire ma ggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.
5. Come conservare VPRIV
Tenere questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.
Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sulla scatola e sull’etichett a dopo
‘ Scad’. La data di scadenza si riferisce all’ultimo giorno di quel mese.
Conservare in frigorifero (2°C – 8°C).
Non congelare.
Tenere il flaconcino nell’imballaggio esterno per proteggere il medicinale dalla luce.
Non usi questo medicinale se la soluzione assume una colorazione o presenta particelle estranee.
Non getti alcun medicinale nell’acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista come eliminare i medicinali che non utilizza più. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.
6. Co ntenuto della confezione e altre informazioni
Cosa contiene VPRIV
- Il principio attivo è velaglucerasi alfa.
Un flaconcino contiene 400 Unità di velaglucerasi alfa.
Dopo la ricostituzione, ogni ml di soluzione contiene 100 Unità di velaglucerasi alfa. - Gli altri componenti sono saccarosio, sodio citrato diidrato, acido citrico monoidrato e polisorbato 20 (vedere paragrafo 2 “VPRIV contiene sodio”).
Descrizione dell’aspetto di VPRIV e contenuto della confezione
Flaconcino in vetro da 20 ml contenente una po lvere di colore bianco-biancastro. Confezioni: 1, 5 o 25 flaconcini per scatola.
È possibile che non tutte le confezioni siano commercializzate.
Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio e produttore
Titolare dell’autorizzazione all’immiss ione in commercio
Shire Pharmaceuticals Ireland Limited 5 Riverwalk
Citywest Business Campus
Dublin 24
Irlanda
Produttore
Shire Human Genetic Therapies AB
Å ldermansgata n 13, 227 64 Lund,
Svezia
Questo foglio illustrativo è stato aggiornato
Altre fonti di informazioni
Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web della Agenzia europea dei medicinali: http://www.ema.europa.eu. Inoltre, sono riportati link ad altri siti web su mala ttie rare e relativi trattamenti terapeutici.
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Le informazioni seguenti sono destinate esclusivamente agli operatori sanitari:
VPRIV è una polvere per soluzione per infusione. D eve essere diluito e ricostituito e va utilizzato solo per infusione endovenosa. È monouso e viene somministrato con un filtro da 0,22 µ m. Eliminare l’eventuale soluzione inutilizzata. VPRIV non deve essere somministrato con altri medicinali nella stes sa infusione in quanto non sono stati condotti studi di incompatibilità con altri farmaci. Il volume totale dell’infusione deve essere somministrato nell’arco di 60 minuti.
Utilizzare una tecnica asettica.
Preparare VPRIV come illustrato di seguito.
- Dete rminare il numero dei flaconcini da ricostituire in base al peso del singolo paziente e alla dose prescritta.
- Estrarre dal frigorifero il numero necessario di flaconcini. Ricostituire la soluzione con acqua sterile per iniezioni:
- Dopo la ricostituzione, miscelare delicatamente i flaconcini. Non agitare.
- Prima di diluire ulteriormente il prodotto ricostituito, esaminare visivamente la soluzione contenuta nei flaconcini: deve apparire trasparente o leggermente opalescente e incolore. Non utilizzare in presenza di alterazioni della colorazione o materiale particolato estraneo.
- Prelevare il volume calcolato di medicinale dal numero appropriato di flaconcini. Parte della soluzione resterà nel flaconcino:
- Diluire il volume totale necessario in 100 ml di soluzione per infusione di sodio cloruro 9 mg /ml 0,9%. Miscelare delicatamente. NON AGITARE. L’infusione deve iniziare entro 24 ore dalla ricostituzione.
Da un punto di vista microbiologi co il medicinale deve essere utilizzato immediatamente. In caso contrario, i tempi e le condizioni di conservazione prima dell’uso sono responsabilità dell’utilizzatore e non devono superare le 24 ore alla temperatura di 2 ° C-8° C.
I medicinali non devono essere gettati nell’acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Il medicinale non utilizzato ed i rifiuti derivati da tale medicinale devono essere smaltiti in conformità alla normativa locale vigente.
Allegato IV
Motivazioni per un ulteriore rinnovo
Motivazioni per un ulteriore rinnovo
In base ai dati raccolti dalla concessione della prima Autorizzazione all’immissione in commercio, il
CHMP reputa che il rapporto rischi-benefici di VPRIV continui a es sere positivo, ma ritiene che il suo profilo di sicurezza debba essere attentamente monitorato per i motivi esposti di seguito.
Le reazioni avverse più importanti associate alla terapia con velaglucerasi sono le reazioni da infusione (infusion-related reac tions, IRR) incluse le reazioni di ipersensibilità, che sembrano essere più serie di quanto previsto.
Per valutare l’associazione tra lo sviluppo di reazioni di ipersensibilità e lo sviluppo di anticorpi e avere a disposizione uno strumento che consenta di individuare i pazienti sensibili, al titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio è stato chiesto di raccogliere dati sulle IRR e fornire un servizio di test anticorpali. Tuttavia, la raccolta dati e il test hanno avuto luogo separatamente, pe rtanto non è stato possibile valutare l’eventuale associazione tra le IRR e lo sviluppo di anticorpi. Si richiede al titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio di delineare una strategia che consenta di associare con maggiore accuratezza i test anticorpali e la raccolta dati sui casi sospetti di
IRR (e sulla minore efficacia di VPRIV).
A fronte dei dati limitati è stato chiesto al titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio di allestire un registro denominato “studio osservazionale sulla malattia di Gaucher” (Gaucher observational study, GOS). Poiché include pazienti trattati con velaglucerasi, altre TES o nessuna
TES, questo registro sulla GOS offre l’opportunità non sono di valutare i rischi per la sicurezza in un campione di dimensioni appropriate ma anche di effettuare un confronto con terapie alternative.
Si prevede che soprattutto l’analisi del GOS rispetto ai casi di IRR, di reazioni di ipersensibilità, di anafilassi, e l’associazione o mancata associazione con lo sviluppo di anticorpi nonché il confronto con terapie alternative consentiranno di ottenere informazioni sui fattori di rischio che faciliteranno la definizione di misure più mirate per la minimizzazione del rischio.
A fronte di queste considerazioni, il CHMP ritiene che, per motivi di farmacovigilanza, sia necessario un ulteriore rinnovo quinquennale.
Il titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio dovrà continuare a presentare annualmente gli PSUR, salvo diversamente specificato nell’elenco EURD.
